基因編輯能治療遺傳病嗎？2020基因治療行業競爭現狀及市場前景分析

• 2020年5月31日 WuYaNan來源：中研網 1139 73
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基因治療是指用正常的基因導入人體細胞，以糾正或補充因基因缺陷和異常所引起的疾病，是一種根本性的治療策略。

基因治療行業前景如何?此前，美國醫藥公司提出，可用基因編輯方法抑制“疼痛基因”，從而代替藥物達到止痛的效果。目前此種方法在小鼠身上已經實驗成功，明年將開始人體實驗。基因治療是指用正常的基因導入人體細胞，以糾正或補充因基因缺陷和異常所引起的疾病，是一種根本性的治療策略。導入的基因可以是與缺陷基因對應、在體內表達具有特異功能的同源基因，也可以是與缺陷基因無關的治療基因。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。

基因編輯能治療遺傳病嗎?

已經有研究表明基因編輯能治療很多遺傳病呢。最近，包射能特異性識別突變基因的引物和CRISPR-Cas9蛋白來切除致病基因，并用健康的基因對其進行替換。研究結果顯示，72.2%攜帶致病基因的胚胎細胞內不再含有致病基因，這么高的成功率無疑給科研界一劑強心針。

基因治療是不是可遺傳變異?

不是可遺傳變異。

基因治療分為體內基因治療和體外基因治療。都是把正常基因導入機體，讓正常基因表達，達到治療疾病的目的，但是這不是基因的替換，是基因功能的替換;基因治療沒有改變雌雄配子的遺傳物質，所以不可遺傳。

據中研產業研究院的研究報告《2020-2025年中國基因治療行業深度調研及發展前景報告》數據顯示

基因治療行業競爭概況

我國的基因治療目前主要是集中在CAR-T領域，從全世界的角度來看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中國和美國，兩個國家從事CAR-T研究的公司占比超過80%。

圖表：2018年全球CAR-T公司地理分布

治療來源：公開治療整理

中國基因治療行業競爭力分析

和美國基因治療技術逐漸應用于罕見病不同，我國在罕見病領域的發展起步較晚，進展較慢，不利因素包括市場需求低、患者人數少、醫保難以支付等問題。

但值得欣慰的是，一方面，國家政策對于罕見病的重視程度逐漸加大，在2018年五月份，國家衛生健康委員會等五部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，包含了121種罕見病。另一方面，也可以看到我國有機構開始涉足罕見病的基因治療領域，例如北京瑞希罕見病基因治療技術研究所，雖然還是屬于一個非盈利的科研單位，但致力于基因療法在罕見病領域的應用，目前旗下兩款在研藥物，分別是針對SMA和粘多糖貯積癥III A型。

2020基因治療行業現狀及前景展望

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。

基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。至今，全世界已有約2,000多個基因療法方案，廣泛用于各種罕見病、遺傳病、腫瘤和神經系統疾病等的臨床試驗研究，其中200余種采用腺相關病毒作為載體。

中研研究院基因治療行業研究報告主要分析了基因治療行業的市場規模、基因治療市場供需求狀況、基因治療市場競爭狀況和基因治療主要企業經營情況，同時對基因治療行業的未來發展做出科學的預測。基因治療行業研究報告可以幫助投資者合理分析行業的市場現狀，為投資者進行投資作出行業前景預判，挖掘投資價值，同時提出行業投資策略和營銷策略等方面的建議。欲知基因治療行業詳情可點擊查看中研產業研究院的研究報告《2020-2025年中國基因治療行業深度調研及發展前景報告》。

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