白血病仍在兒童腫瘤中占首位 未來癌癥治療及抗腫瘤創新藥攻克方向調研

• 2021年3月20日 WuYaNan來源：中研網 1382 91
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白血病患病率逐年提高，3月20日，《國家兒童腫瘤監測年報2020》正式公布。我國首次對罹患白血病、實體腫瘤等兒童重大惡性疾病患兒進行摸底工作。數據顯示，白血病仍是兒童患病人群最多的重大惡性疾病，其次分別是不明及其他惡性腫瘤、淋巴瘤、腦瘤和骨腫瘤。

白血病患病率逐年提高，3月20日，《國家兒童腫瘤監測年報2020》正式公布。我國首次對罹患白血病、實體腫瘤等兒童重大惡性疾病患兒進行摸底工作。數據顯示，白血病仍是兒童患病人群最多的重大惡性疾病，其次分別是不明及其他惡性腫瘤、淋巴瘤、腦瘤和骨腫瘤。

去年，北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫院第五醫學中心陳虎研究組及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組合作，在《新英格蘭醫學雜志》發表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細胞在患有艾滋病合并急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》的研究論文，標志著世界首例通過基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者的案例由我國科學家完成了!鄧宏魁課題組對運用基因編輯技術治療白血病、艾滋病等血液系統相關疾病的臨床治療持審慎樂觀態度。未來的研究領域將著重于基因編輯效率和臨床應用安全。

我國約有2000萬罕見病患者

據了解，國際確認的罕見病有近7000種，我國有約2000萬患者在與這些疾病斗爭!罕見疾病又稱“孤兒病”，在中國沒有明確的定義。根據世界衛生組織(WHO)的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病。世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定的差異。例如，美國將罕見病定義為每年患病人數少于20萬人(或發病人口比例小于1/1500)的疾病;日本規定，罕見病為患病人數少于5萬(或發病人口比例為1/2500)的疾病，中國臺灣則以萬分之一以下的發病率作為罕見病的標準。

目前我國每死亡的5人中，即有1人死于癌癥;而在0-64歲人口中，每死亡4人中，即有1人死于癌癥。這不僅嚴重影響人民健康，而且成為醫療費用上漲的重要因素。每年用于癌癥患者的醫療費用近千億元。癌癥治療行業技術手段分析傳統手術、化療、放療等。

未來癌癥治療市場發展如何?

近年來，惡性腫瘤的發病率呈現上升趨勢。據有關數據顯示，我國居民惡性腫瘤死亡率比70年代中期增加了83.1%。所以控制腫瘤向惡性發展尤為重要，使百姓不再談癌色變。

社會發展的浪潮不斷推動著祖國醫學發展的腳步，在學科發展的進程中，涌現了一批優秀的醫療工作者，他們立足于百姓醫療需求，不斷創新，以精益求精的態度不斷提高著自己的醫療技術。他們以自身的醫學臨床經驗為積累，帶動學科發展，推動著我國醫療技術的飛速發展。

近幾年，癌癥的免疫療法研究成為癌癥研究領域的熱點，吸引了眾多投資者的目光，也獲得了制藥企業的關注，全球著名的跨國制藥企業如阿斯利康、輝瑞、葛蘭素史克等紛紛涉足癌癥免疫療法，與生物技術合作是主要的途徑。免疫療法是指從患者自體外周血中分離出單個核細胞經過體外激活、修飾、擴增后回輸到患者體內，調節和增強患者的免疫功能或直接殺傷腫瘤細胞和病毒感染細胞。生物免疫治療主要是利用DC和CIK這兩種細胞共同作用對付癌癥細胞。目前腫瘤(癌癥)常用的治療方式有：手術、化療、放療、生物免疫治療、分子靶向治療、中醫中藥治療等幾種方法，最主要治療方法還是前3種：手術、化療、放療。

目前癌癥領域受到關注較多的是BNCT與免疫細胞療法。BNCT(硼中子俘獲治療方法：Boron NeutronCapture Therapy)，能夠選擇性的殺死癌細胞，所以副作用小，并且擁有僅需進行一、兩次30分鐘到60分鐘左右的治療等優點，作為劃時代意義的新一代治療方法被全世界所關注。

目前我國癌癥患者的五年生存率是40%，比10年前上升了10%。在抗癌這條路上，我們已經往前走了很大一步，但是跟西方發達國家相比還是有差距。

近年來，惡性腫瘤的發病率呈現上升趨勢。據有關數據顯示，我國居民惡性腫瘤死亡率比70年代中期增加了83.1%。隨著社會經濟發展和人民生活水平提高，飲食結構改變以及人口老齡化、城市化，我國的疾病譜和死亡譜發生顯著變化，慢性非傳染性疾病已經成為導致死亡的主要原因。其中，惡性腫瘤是目前全世界的主要死亡原因之一，已經成為嚴重危害人類生命健康、制約社會經濟發展的一大類疾病。因此，提高大眾健康意識，科學普及惡性腫瘤即癌癥的相關知識，提高

惡性腫瘤的治療和預防水平，控制腫瘤向惡性發展尤為重要，使百姓不再談癌色變。預計到2020年，全球腫瘤花費將超過1500億美元，抗腫瘤藥將占有醫療消費11%的市場，靶向抗癌藥將會是抗癌新藥的主角。

在我國腫瘤藥市場中，具有較好療效的藥品大多被進口藥企壟斷，尤其是腫瘤靶向藥，國內企業少之又少。全球性跨國藥企在中國大多均有腫瘤藥的布局，如羅氏、賽諾菲、諾華、輝瑞、禮來這些企業是我國腫瘤藥市場排名靠前的跨國藥企，多數企業均有兩個及以上腫瘤藥布局。

第二批鼓勵仿制藥品目錄含17種藥品

近日，國家衛健委等六部門印發通知公布《第二批鼓勵仿制藥品目錄》，包含阿福特羅、奧貝膽酸等17種。創新藥物是指具有自主知識產權專利的藥物。相對于仿制藥，創新藥物強調化學結構新穎或新的治療用途。

創新藥新一輪的周期已經在逐漸拉開大幕，如果說上一輪是以攻克心血管疾病、糖尿病為驅動力的創新藥周期，那么此輪周期的核心驅動力就是來源于抗腫瘤藥物，而現在正處于研發突破期，在抗腫瘤領域的創新藥物研發必將迎來井噴式的發展。

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