從研發到上市全周期來看，罕見病藥物臨床I期到獲批的成功率17%，而所有疾病的研發成功率為7.9%，僅為罕見病藥物的一半。臨床I期到II期罕見病藥物的成功率為67%，所有疾病藥物為52%，臨床II期到III期罕見病藥物的成功率為44.6%，而所有疾病藥物為28.9%。罕見病藥物
罕見病藥物臨床研發成功率提升
近年來，多款罕見病藥物獲批上市，并通過談判納入國家醫保目錄，這在解決患者藥物支付問題的同時，也將進一步鼓勵藥企的創新投入。
罕見病藥物臨床研發成功率的提升，一方面意味著各藥企對于罕見病發病機理的探索、基礎研究更加重視，另一方面，諸如基因療法等新興技術等，也在配合罕見病發病機理研究層面提供了有力支撐，并加快了研發進程。
從研發到上市全周期來看，罕見病藥物臨床I期到獲批的成功率17%，而所有疾病的研發成功率為7.9%，僅為罕見病藥物的一半。臨床I期到II期罕見病藥物的成功率為67%，所有疾病藥物為52%，臨床II期到III期罕見病藥物的成功率為44.6%，而所有疾病藥物為28.9%。罕見病藥物的臨床研發成功率較其他疾病藥物要更高，這將進一步鼓勵藥企做創新投入。
現在超過50%以上的創新藥都是罕見病藥。由于罕見病定義長期不明確，相關基礎研究重視不夠，罕見病這片藍海正在成為明星賽道。近來，跨國藥企在罕見病市場掀起并購潮，國內資本市場也普遍關注罕見病市場，多家企業都有所布局。
雖然概率低，但全球已知的罕見病有超七千多種，有一半的患者是兒童，據統計，也有近一半的人無法得到治療。而我國人口基數大，所患罕見病患者人數不會少，約2000萬左右人患罕見病。但是，藥品少(可用藥物約5%，不到10%)，價格貴(很多企業不會首選研發，道路難，研發成本貴)，普通人很難接觸到。這是一個殘酷的“孤兒藥”現狀。
全球銷量最高的8個罕見病藥，只有一款藥物的銷售額超過10億美元，另有7種藥物的銷售額超過2億美元。其余銷售額均低于銷售額均低于1.2億美元，平均銷售額僅為2200多萬美元。
罕見病地方保障有七大模式，“包括專項基金、大病談判、財政出資、政策型商業保險、醫療救助、醫保零星增補和自主申報。”
罕見病藥目前有全球共同體的趨勢，即新的市場對已經上市的孤兒藥和針對罕見病適應癥的藥引入逐步放開。這對藥企來說是很大的鼓勵。全球有7000多種罕見病，只有776個在研管線和產品。此外，2030年全球孤兒藥市場規模預計達到1940億美元。而中國，以占全球市場份額5%~7%來估算的話，2030年將形成一個600億~900億元的市場。
2022年該行業前景趨勢怎么樣?想要知道更多行業詳細分析，請點擊查看中研普華研究院出版的《2022-2027年中國醫藥商業行業經營模式分析及發展前景展望報告》。
關注公眾號
免費獲取更多報告節選
免費咨詢行業專家
2021-2026年中國人造革助劑行業發展前景戰略及投資風險預測分析報告
中研普華通過對人造革助劑行業長期跟蹤監測，分析人造革助劑行業需求、供給、經營特性、獲取能力、產業鏈和價值鏈等多方面的內容，整合行業、市場、企業、用戶等多層面數據和信息資源，為客戶提...
查看詳情
理財公司參與第三支柱養老有優勢第七次全國人口普查結果顯示，我國60歲及以上人口為26402萬人，占18.70%;其中65歲及...
發展潛力依舊巨大的新能源汽車，不但成為推進“雙碳”戰略的重要抓手，也助力中國搶占全球產業競爭新高地。而強大的供...
交銀理財獲得養老理財產品試點資格2月25日，中國銀保監會發布《關于擴大養老理財產品試點范圍的通知》，交銀理財有限1...
近五成網民想遠離手機國家網信辦等四部門聯合發布的《互聯網信息服務算法推薦管理規定》，將于3月1日起正式施行。《中...
《特種設備事故報告和調查處理規定》實施此前，國家市場監督管理總局發布《特種設備事故報告和調查處理規定》，2022年...
2022年底總數5G基建達200萬個5G應用在工業、能源、交通等領域也快速拓展，賦能千行百業的成效十分顯著，新業態、新模8...
研究院服務號
中研網訂閱號