基因組新數據或改寫人類進化史 基因治療行業的需求分析

• 劉明月 2023年5月22日 來源：科技日報 1051 67
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據科技日報，新的人類進化模型表明，人類起源于非洲大陸的多個祖先種群。5月17日發表在《自然》雜志上的一項新研究對主流理論提出了挑戰，認為智人是從非洲多個不同的種群進化而來的，在經歷了長期的基因混合后，最早可檢測到的分裂發生在12萬至13.5萬年前。

基因組新數據或改寫人類進化史 基因治療行業的需求分析

據科技日報，新的人類進化模型表明，人類起源于非洲大陸的多個祖先種群。5月17日發表在《自然》雜志上的一項新研究對主流理論提出了挑戰，認為智人是從非洲多個不同的種群進化而來的，在經歷了長期的基因混合后，最早可檢測到的分裂發生在12萬至13.5萬年前。

我國基因治療臨床試驗適應癥領域分布最廣的是腫瘤，占比高達68%，其次是單基因疾病，占比12%。傳染病、心血管疾病、神經疾病、眼部疾病占比分別約為6%、6%、2%、1%。基因治療可根據實現手段的不同分為離體治療和體內治療兩大類。數據顯示，體內基因治療和體外基因治療占比相差不大，分別占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因載體。采用體內方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產生部位、體內細胞的獲取難度等等，總體來說，體內方法和體外方法沒有顯著的優劣差異。

在監管規范和政策支持下，國內基因治療行業有望實現“彎道超車”，提升國內生物醫藥產業的整體創新能力和前沿領域影響力。資料顯示，2025年我國基因治療市場規模將達到179億元左右;假設在2025-2027年之間，我國基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國基因治療市場規模將達到500億元左右。

據中研研究院《2022-2027年中國基因治療行業市場全景調研與發展前景預測報告》顯示

《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》，按照藥品研發以及管理規范對CAR-T等細胞治療產品進行監管，明確CAR-T等細胞治療產品的申報原則。同時，南京傳奇生物的LCAR-B38M已經成功搶得國內首個CAR-T臨床批件。

隨著近年來國內CGT臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續獲批上市及相關產業政策支持，預計中國基因治療市場規模將迅速擴大。迅速擴大的市場規模衍生出充足的基因治療產品研發需求，為CDMO企業發展提供廣闊空間。

除了南京傳奇生物，我國從事CAR-T療法的公司還包括優卡迪生物、北京馬力喏、恒潤達生、博生吉等，不過大部分還是集中在血液瘤領域，多以CD19和BCMA為靶點，布局實力瘤的包括科濟生物等。與此同時，在監管層面，我國細胞治療產業也開始走向正規。早在2009年，免疫細胞療法作為第三類醫療技術進行管理，后在2015年7月衛計委決定取消第三類醫療技術臨床應用準入審批。2016年的“魏則西事件”震驚全國，反應了我國在該領域一直存在著監管不嚴，亂象叢生的現狀。

(1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞(精細胞、卵細胞中早期胚胎)使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數多的動物，這難適用于人類。而在人類實行基因轉移到生殖細胞，并世代遺傳，又涉及倫理學問題。因此，就人類而言，多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。

(2)體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉移，還有很大困難。

體細胞基因治療采用將基因轉移到基因組上非特定座位，即隨機整合。只要該基因能有效地表達出其產物，便可達到治療的目的。這不是修復基因結構異常而是補償異常基因的功能缺陷，這種策略易于獲得成功。基因治療中作為受體細胞的體細胞，多采取離體的體細胞，先在體外接受導入的外源基因，在有效表達后，再輸回到體內，這也就是間接基因治療法。

和全球趨勢一樣，我國從事TCR-T研發的公司較少，主要有香雪、因諾生物等公司致力于TCR-T技術的研發。另外，我國也已有公司開始把基因編輯技術應用到構建“通用型CAR-T”的研發過程中，例如上海邦耀生物，但是還處在非常早期的階段。

涉及細胞與基因治療相關領域的機構通過收購、合作開發、自主研究等形式共同推動基因治療的發展，使得基因治療已逐步走向快速發展的黃金賽道。但是，基因治療當下的發展仍然有很多的局限性，無論是從技術研發到臨床以及商業化的推動，各個階段都面臨著機遇與挑戰。

在監管規范和政策支持下，國內基因治療行業有望實現“彎道超車”，提升國內生物醫藥產業的整體創新能力和前沿領域影響力。資料顯示，2025年我國基因治療市場規模將達到179億元左右;假設在2025-2027年之間，我國基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國基因治療市場規模將達到500億元左右。

隨著近年來國內CGT臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續獲批上市及相關產業政策支持，預計中國基因治療市場規模將迅速擴大。迅速擴大的市場規模衍生出充足的基因治療產品研發需求，為CDMO企業發展提供廣闊空間。

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