基因治療的成功依賴于使用合適的載體將遺傳物質安全有效地遞送到受影響的細胞中。該載體或可被直接遞送至人體由單個細胞吸收，或可在實驗室中遞送至患者細胞樣本然后返回人體。
基因編輯的出現，讓更加精準的基因調控成為現實。基因編輯是改變目標基因序列的技術，如同對文本進行修改一樣，首先要把想要修改的地方找出來，然后使用工具，按照修改的意圖，插入、刪除部分‘詞句’或者改寫一段‘文字’。
基因治療(Gene Therapy)是利用遺傳物質治療或預防疾病——通常是可能危及生命或致人衰弱且治療選擇有限的罕見遺傳性疾病。目的是開發出一種一次性療法，以糾正疾病的潛在遺傳原因。
最早的方法是將遺傳物質(如功能性基因)導入細胞，以替換、沉默或操縱特定基因。最近，科學家們也在開發基因編輯技術，包括引入分子工具，在細胞中的精確位置移除或糾正現有的DNA片段。
根據中研普華研究院《2022-2026年中國基因治療行業競爭格局及發展趨勢預測報告》顯示：
基因治療的成功依賴于使用合適的載體將遺傳物質安全有效地遞送到受影響的細胞中。該載體或可被直接遞送至人體由單個細胞吸收，或可在實驗室中遞送至患者細胞樣本然后返回人體。
某些病毒由于具有感染細胞的能力，常被用作基因治療的載體。一些類型的病毒，如逆轉錄病毒，將包括新基因在內的遺傳物質整合到細胞染色體中。其他病毒，如腺病毒，則將其DNA轉移到細胞核中，但不與細胞染色體進行整合。此外，病毒還可將基因編輯工具遞送至細胞核內。
迄今為止，已有23種基因和細胞治療產品獲得美國FDA批準，其中包括對神經肌肉疾病、遺傳性失明、某些血液癌癥等疾病的顛覆性療法。以下，將討論基因治療技術的一些最新創新，這些創新正在為顯著擴大這類尖端療法的影響奠定基礎。
2010-2021年,全球基因治療行業專利申請人數量及專利申請量均呈現波動增長態勢。2021年,全球基因治療行業專利申請量有所下降,但專利申請人數量有所上升。
截止2022年2月底，全球已上市基因治療技術相關藥物共計37款(不含疫苗)。2015年以來，全球基因治療行業開始高速發展。
《2022-2026年中國基因治療行業競爭格局及發展趨勢預測報告》由中研普華研究院撰寫，本報告對該行業的供需狀況、發展現狀、行業發展變化等進行了分析，重點分析了行業的發展現狀、如何面對行業的發展挑戰、行業的發展建議、行業競爭力，以及行業的投資分析和趨勢預測等等。報告還綜合了行業的整體發展動態，對行業在產品方面提供了參考建議和具體解決辦法。
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2022-2026年中國基因治療行業競爭格局及發展趨勢預測報告
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