基因治療(Gene Therapy)是利用遺傳物質治療或預防疾病——通常是可能危及生命或致人衰弱且治療選擇有限的罕見遺傳性疾病。目的是開發出一種一次性療法，以糾正疾病的潛在遺傳原因。
基因治療(Gene Therapy)是利用遺傳物質治療或預防疾病——通常是可能危及生命或致人衰弱且治療選擇有限的罕見遺傳性疾病。目的是開發出一種一次性療法，以糾正疾病的潛在遺傳原因。
基因治療的核心在于精準打擊了疾病根源——異常DNA，是一種根本性的治療策略。基因治療，通常指將正常的目標基因導入人體靶細胞，或將異常基因敲除的治療方式。
基因治療剛需強烈，適應癥以單基因遺傳病(罕見病)為主，這類疾病的致病基因明確，同時缺乏有效的治療手段，面臨巨大的未滿足臨床需求。絕大多數的罕見病由基因異常導致，種類多達7000余種，總人數達3.5億。然而，超90%罕見病缺乏有效的治療手段。適應癥以罕見病為主，包括眼科遺傳病、血友病、地中海貧血、運動神經元疾病等。
在生物醫療領域，基因治療是當之無愧的“明星”之一，承載著數百種先天遺傳罕見疾病和多種后天性疾病治療甚至治愈的希望。經過幾十年年曲折式的發展，基因治療的時代終于來臨，不僅陸續有新的基因治療產品獲批上市，也有越來越多的公司重金涌入這一賽道。
目前中國的基因治療行業應該說已經形成了一個初步具備的產業鏈，中上游的廠商獲得收入，產生了利潤，因為它本質上有點像服務商，只要想進行產品開發，就得用到它的服務。下游主要是產品商，比如做藥物開發的，要藥物上市之后才能獲得收入來源。從長期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報是長期的、穩定的。
據統計我國目前基因治療領域累計企業489家，絕大部分集中在藥物研發領域。我國基因治療領域中游藥物研發企業近年來不斷實現突破，如cart領域的南京傳奇、科濟生物、博生吉、藝妙神州等;基因編輯領域的博雅輯因;溶瘤病毒領域的上海希元、澳元和力等企業均實現臨床及產品研究的突破。同時對于藥物研發的規模化生產能力，目前企業雖加速布局，但整體市場空間尚需時日才能完全釋放。
2010-2021年,全球基因治療行業專利申請人數量及專利申請量均呈現波動增長態勢。2021年,全球基因治療行業專利申請量有所下降,但專利申請人數量有所上升。
截止2022年2月底，全球已上市基因治療技術相關藥物共計37款(不含疫苗)。2015年以來，全球基因治療行業開始高速發展。
2022年1-4月，全球基因治療行業專利申請數量和專利授權數量分別為183項和4項，授權比重為2.19%。截止2022年4月21日，全球基因治療行業專利申請數量為19187項。
大數據時代下信息的重要性越發凸顯，獲得行業數據，并分析使用行業數據不僅可節約時間，降低成本，亦可優化整體決策。欲了解更多市場具體詳情可以點擊查看中研普華研究報告《2022-2027年中國基因治療行業市場全景調研與發展前景預測報告》。
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2022-2027年中國基因治療行業市場全景調研與發展前景預測報告
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