美國首款基因編輯療法獲批后 國內也迎來行業里程碑事件 基因治療行業深度調研

• 李波 2024年1月9日 來源：中研普華集團、央視財經、中研網 994 63
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據新聞報道，正序生物1月8日宣布，在其與廣西醫科大學第一附屬醫院合作開展的研究者發起的臨床(IIT)研究中，堿基編輯藥物CS-101成功治愈首位重型β-地中海貧血癥患者，該患者已持續擺脫輸血依賴超過兩個月，回歸正常生活。

據新聞報道，正序生物1月8日宣布，在其與廣西醫科大學第一附屬醫院合作開展的研究者發起的臨床(IIT)研究中，堿基編輯藥物CS-101成功治愈首位重型β-地中海貧血癥患者，該患者已持續擺脫輸血依賴超過兩個月，回歸正常生活。

資料顯示，堿基編輯被認為是新一代基因編輯技術，改進了傳統的CRISPR/Cas9系統，可修改DNA中的單個堿基，而不像其他基因編輯方法那樣通過切斷DNA的雙鏈來引發細胞的自我修復，因此可以對基因進行非常精確的編輯。

海外方面，近日美國首款CRISPR基因編輯療法CASGEVY獲批，將影響美國約10萬名SCD患者，有望獲得一次性且持久的治療。根據不完全統計，目前全球有多種CRISPR基因編輯療法處于活躍研發狀態。其中，至少11種療法已經進入臨床試驗階段。

國投證券表示，第三代基因編輯，相比前兩代技術具備識別精度、剪切效率更高，細胞毒性小等多重優勢，因此基本逐步替代前兩代技術。此外，隨著基因測序、基因編輯、基因合成技術的突破，合成生物學進入高速發展階段。

公司方面，據開源證券表示，華大基因：公平擁有基因合成產品，可提供多種復雜結構的長難度基因，包括高 GC、高 AT、單堿基及多堿基重復、長片段DNA的合成。南模生物：公司使用ES細胞打靶和CRISPR基因編輯技術構建基因工程動物模型。

繼英國監管機構之后，美國食品和藥物管理局(FDA)在12月8日也宣布批準CRISPR/Cas9基因編輯療法“Casgevy”，用于治療鐮狀細胞病(SCD)。

據了解，這是美國首次批準應用“基因剪刀”CRISPR的療法，標志著基因治療領域的創新進步。在通過FDA這家最公正、最權威審批機構后，這類療法將正式進入利潤豐厚的美國醫療市場。

Casgev由美國的福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals Inc.)與瑞士的CRISPR治療公司共同開發，通過從患者的骨髓中提取干細胞，然后在實驗室中對細胞中的基因進行編輯，最后再將其輸回患者體內，從而產生功能性血紅蛋白。

在此之前，骨髓移植是SCD唯一的永久性治療方案。與之相比，CRISPR療法無需尋找匹配的骨髓捐贈者，也幾乎沒有排異風險。《自然》雜志網站稱，基于相同原理的一系列療法已經處于臨床試驗，CRISPR將進入2.0的時代。

基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。

在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統藥物需要通過靶點發揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

基因治療行業深度調研

在上世紀70年代CGT(細胞及基因治療)的概念被首次正式提出之后，科研人員對CGT的研究熱情日益高漲，經過數十年基礎研究和藥物發現的積淀，在2010年之后，全球有多種類型的基因治療藥物陸續獲批上市，標志著基因治療行業正在從早期的平穩發展期逐漸進入高速發展期。

目前中國的基因治療行業應該說已經形成了一個初步具備的產業鏈，中上游的廠商獲得收入，產生了利潤，因為它本質上有點像服務商，只要想進行產品開發，就得用到它的服務。下游主要是產品商，比如做藥物開發的，要藥物上市之后才能獲得收入來源。從長期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報是長期的、穩定的。

目前，國內基因治療新藥公司主要包括博雅輯因、亦諾微醫藥、上海復諾健、復星凱特、紐福斯、濱會生物、傳奇生物、藥明巨諾等，主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產品以及基因修飾溶瘤病毒產品的研發，治療領域為血液瘤、淋巴系統腫瘤、實體瘤等。

據不完全統計，截至目前，國內已約有國內已約有20余項基因療法進入臨床階段，適應癥主要集中在罕見病以及黑色素瘤等實體腫瘤疾病上。其中：博雅基因、復星凱特、傳奇生物、藥明巨諾等基因治療藥物研發公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞療法。

在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統藥物需要通過靶點發揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

據中研產業研究院《2024-2029年中國基因治療行業深度調研及投資機會分析報告》分析：

目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。

基因治療在利好政策的支持下，加上技術升級、資本加碼，細胞基因治療行業將成為醫療領域新興的發展方向，預計在未來20年可以保持高速增長，并深刻改變人類疾病治療的方式。

當前，出于對市場的看好，包括復星凱特、藥明巨諾、傳奇生物等大批本土藥企都已入局。據了解，由于該行業門檻高，監管要求嚴，還有不少基因治療產業鏈上的企業也都迎來了更多機遇。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發前的黎明。

基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。

基因治療行業研究報告主要分析了基因治療行業的市場規模、基因治療市場供需求狀況、基因治療市場競爭狀況和基因治療主要企業經營情況，同時對基因治療行業的未來發展做出科學的預測。

基因治療行業研究報告可以幫助投資者合理分析行業的市場現狀，為投資者進行投資作出行業前景預判，挖掘投資價值，同時提出行業投資策略和營銷策略等方面的建議。

想要了解更多基因治療行業詳情分析，可以點擊查看中研普華研究報告《2024-2029年中國基因治療行業深度調研及投資機會分析報告》。

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