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基因治療發展如何?2023年基因治療行業投資潛力預測

基因治療行業市場投資情況如何?隨著近年來國內CGT臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續獲批上市及相關產業政策支持,預計中國基因治療市場規模將迅速擴大。眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度,

基因治療行業市場投資情況如何?隨著近年來國內CGT臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續獲批上市及相關產業政策支持,預計中國基因治療市場規模將迅速擴大。眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度,搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發達的歐美已經度過了萌芽階段,現在處于市場爆發前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的。

國外基因治療Vyjuvek獲批

Krystal Biotech公司宣布,FDA已批準其基因療法Vyjuvek(beremagene geperpavec)上市,用于治療營養不良性大皰性表皮松解癥(DEB)。這款基因療法的獲批斬獲了多項“第一”,公司表示,它是首個FDA批準的外用基因療法,也是首款可重復給藥的基因療法,也是首款獲批治療DEB的基因療法。

Vyjuvek是一款使用單純皰疹病毒(HSV)載體的獲批基因療法,它的上市也代表著基于非腺相關病毒(AAV)載體基因療法的開發取得了關鍵性進展。公司在電話會議上宣布,Vyjuvek每瓶的價格為24,250美元,平均每位患者每年使用26瓶。公司表示,這意味著每位患者每年的費用約為631,000美元,經過政府強制折扣后為485,000美元。

受到產品獲批影響,Krystal Biotech股價瞬間拉升10%,目前市值25億美元左右。今年Q1公司研發費用支出1228萬美元,截止一季度公司在手現金及等價物1.4億美元。

基因治療發展如何?2023年基因治療行業投資潛力預測

在監管規范和政策支持下,國內基因治療行業有望實現“彎道超車”,提升國內生物醫藥產業的整體創新能力和前沿領域影響力。資料顯示,2025年我國基因治療市場規模將達到179億元左右;假設在2025-2027年之間,我國基因治療CAGR增速與全球保持一致,我國基因治療市場規模將達到500億元左右。

目前中國的基因治療行業應該說已經形成了一個初步具備的產業鏈,中上游的廠商獲得收入,產生了利潤,因為它本質上有點像服務商,只要想進行產品開發,就得用到它的服務。下游主要是產品商,比如做藥物開發的,要藥物上市之后才能獲得收入來源。從長期來看,下游的藥品一旦能夠上市銷售,給它的回報是長期的、穩定的。

近年來,全球基因治療行業開始高速發展。從2016年到2020年,市場規模從50.4百萬美元增長到2075.4百萬美元,預計到2021年,全球基因治療市場規模將達到3777.2百萬美元。2022年將進一步增至6610.2百萬美元。

中國基因治療市場規模為2380萬美元,2016-2020年CAGR僅為12.2%。隨著近年來國內CGT臨床試驗的大量開展、基因治療產品的陸續獲批上市及相關產業政策支持,預計中國基因治療市場規模將迅速擴大。迅速擴大的市場規模衍生出充足的基因治療產品研發需求,為CDMO企業發展提供廣闊空間。

我國基因治療臨床試驗適應癥領域分布最廣的是腫瘤,占比高達68%,其次是單基因疾病,占比12%。傳染病、心血管疾病、神經疾病、眼部疾病占比分別約為6%、6%、2%、1%。

其中,值得一提的是,CDMO(即定制研發生產機構)由于在其中扮演了至關重要的角色。借此,細胞基因治療CDMO市場規模也開始快速增長。有數據顯示,該全球市場已從2016年的7.7億美元增長至2020年的17.2億美元,年復合增長率達22.4%,到2025年預計將增至78.6億美元。

基因治療可根據實現手段的不同分為離體治療和體內治療兩大類。數據顯示,體內基因治療和體外基因治療占比相差不大,分別占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因載體。采用體內方法還是體外方法由很多因素決定,比如疾病產生部位、體內細胞的獲取難度等等,總體來說,體內方法和體外方法沒有顯著的優劣差異。

基因治療在利好政策的支持下,加上技術升級、資本加碼,細胞基因治療行業將成為醫療領域新興的發展方向,預計在未來20年可以保持高速增長,并深刻改變人類疾病治療的方式。當前,出于對市場的看好,包括復星凱特、藥明巨諾、傳奇生物等大批本土藥企都已入局。據了解,由于該行業門檻高,監管要求嚴,還有不少基因治療產業鏈上的企業也都迎來了更多機遇。

中國基因治療行業波特五力模型分析

一、基因治療行業現有競爭者之間的競爭狀況

二、基因治療行業關鍵要素的供應商議價能力分析

三、基因治療行業消費者議價能力分析

四、基因治療行業潛在進入者分析

五、基因治療行業替代品風險分析

中國基因治療行業研究報告由中研普華行業分析專家領銜撰寫,主要分析了行業的市場規模、發展現狀與投資前景,同時對基因治療行業的未來發展做出科學的趨勢預測和專業的行業數據分析,幫助客戶評估行業投資價值。

基因治療行業研究報告旨在從國家經濟和產業發展的戰略入手,預測未來業務的市場前景,以幫助客戶撥開政策迷霧,尋找基因治療行業的投資商機。報告在大量的分析、預測的基礎上,研究了行業今后的發展與投資策略,為企業在激烈的市場競爭中洞察先機,根據基因治療市場需求及時調整經營策略,為戰略投資者選擇恰當的投資時機和公司領導層做戰略規劃提供了準確的市場情報信息及科學的決策依據。

更多基因治療市場調研消息,可以點擊查看中研普華產業研究院的《2022-2027年中國基因治療行業市場全景調研與發展前景預測報告》。

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