基因編輯細(xì)胞治療大鼠心力衰竭 未來基因治療行業(yè)市場預(yù)測

• 劉明月 2023年5月23日 來源：英國《新科學(xué)家》 1367 90
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據(jù)英國《新科學(xué)家》雜志網(wǎng)站20日報道，美國科學(xué)家利用CRISPR編輯的人類心臟細(xì)胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠體內(nèi)，結(jié)果表明，這一方法能使更多大鼠存活，并延長其運動時間，相關(guān)技術(shù)的人體試驗可能在2025年開始。研究論文已經(jīng)提交生物預(yù)印本網(wǎng)站。

基因編輯細(xì)胞治療大鼠心力衰竭

據(jù)英國《新科學(xué)家》雜志網(wǎng)站20日報道，美國科學(xué)家利用CRISPR編輯的人類心臟細(xì)胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠體內(nèi)，結(jié)果表明，這一方法能使更多大鼠存活，并延長其運動時間，相關(guān)技術(shù)的人體試驗可能在2025年開始。研究論文已經(jīng)提交生物預(yù)印本網(wǎng)站。

基因編輯的出現(xiàn)，讓更加精準(zhǔn)的基因調(diào)控成為現(xiàn)實。基因編輯是改變目標(biāo)基因序列的技術(shù)，如同對文本進(jìn)行修改一樣，首先要把想要修改的地方找出來，然后使用工具，按照修改的意圖，插入、刪除部分‘詞句’或者改寫一段‘文字’。

基因編輯可以精準(zhǔn)定位作物的特定基因，基因被“剪斷”后，細(xì)胞就會修復(fù)斷口并產(chǎn)生變異。利用基因編輯技術(shù)，改良作物的某個基因只需很短的時間，一次最多可以調(diào)控多達(dá)幾十個基因。

近幾十年來，隨著全基因組測序技術(shù)的不斷成熟，科學(xué)家們在各種細(xì)菌和古細(xì)菌(archaea)中陸續(xù)發(fā)現(xiàn)了很多成簇的、規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列(CRISPR序列)以及和CRISPR序列相關(guān)基因(Cas)。研究發(fā)現(xiàn)，這些CRISPR序列與很多病毒或者質(zhì)粒的DNA序列互補(bǔ)，很多CRISPR-Cas系統(tǒng)需要多種蛋白的參與，但只要一種細(xì)菌編碼的內(nèi)切酶Cas9可以利用向?qū)NA(核糖核酸)分子對特定的DNA片段進(jìn)行定向切割，這種基因組編輯技術(shù)就被稱為CRISPR-Cas9。

CRISPR-Cas9能夠?qū)蚪M進(jìn)行特異性定點改造，對細(xì)胞乃至整個生物體進(jìn)行基因組改造。目前科學(xué)家已經(jīng)利用這種技術(shù)對細(xì)菌、人體細(xì)胞以及斑馬魚進(jìn)行過成功的遺傳學(xué)改造工作。基因編輯無疑將成為下一代生物技術(shù)的核心。

據(jù)中研研究院出版的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調(diào)研與發(fā)展前景預(yù)測報告》顯示

近年來，隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，基因治療已經(jīng)成為基因類疾病治愈的希望。基因治療是指將外源正常基因?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異常基因引起的疾病，最終達(dá)到治療目的。在部分適應(yīng)癥上，基因治療比傳統(tǒng)的治療方案有明顯優(yōu)勢。國外也有幾款基因治療產(chǎn)品上市，臨床在研項目眾多，部分也取得了非常好的效果。

據(jù)了解，目前國內(nèi)金斯瑞/傳奇生物、馴鹿醫(yī)療、藥明巨諾、復(fù)星凱特、錦籃基因、信念醫(yī)藥、紐福斯生物、杭州嘉因等在此也有深度布局。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向。基因療法是當(dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學(xué)的希望。

在基因?qū)用妫膊∈堑湫偷漠惓１硇停壿嬌峡赏贫糠N疾病都存在其異常表型相對應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點。基因治療在生物技術(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長。

未來基因治療行業(yè)市場預(yù)測

基因治療未來將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長。

《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》，按照藥品研發(fā)以及管理規(guī)范對CAR-T等細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)行監(jiān)管，明確CAR-T等細(xì)胞治療產(chǎn)品的申報原則。同時，南京傳奇生物的LCAR-B38M已經(jīng)成功搶得國內(nèi)首個CAR-T臨床批件。除了南京傳奇生物，我國從事CAR-T療法的公司還包括優(yōu)卡迪生物、北京馬力喏、恒潤達(dá)生、博生吉等，不過大部分還是集中在血液瘤領(lǐng)域，多以CD19和BCMA為靶點，布局實力瘤的包括科濟(jì)生物等

隨著免疫學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、組織工程學(xué)等相關(guān)學(xué)科領(lǐng)域研究的快速發(fā)展，全球基因治療技術(shù)研發(fā)已經(jīng)取得了較快的發(fā)展，并取得了一系列的成果。免疫基因治療已成為國際公認(rèn)的治療腫瘤的第四種方法，歐美等國的最新臨床實驗結(jié)果顯示了其良好應(yīng)用前景，國際藥企巨頭為此將其確定為“下注未來”的重點。

面對國內(nèi)競爭日益激烈的CAR-T領(lǐng)域，未來誰會勝出，需要關(guān)注的因素包括創(chuàng)始人背景、科研實力、技術(shù)路徑、靶點的選擇、CAR-T的質(zhì)量控制、工藝的穩(wěn)定性等等。另外，我國基因治療在TCR-T、罕見病等其他領(lǐng)域還處在比較早期的階段，還需要科研數(shù)據(jù)的進(jìn)一步驗證，但也是目前值得關(guān)注的方向。總之，無論國外還是國內(nèi)，基因治療作為一種新型的生物技術(shù)療法，給眾多患者帶來了前所未有的治療手段，帶來了新的希望。

基因治療行業(yè)研究報告旨在從國家經(jīng)濟(jì)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的戰(zhàn)略入手，預(yù)測未來業(yè)務(wù)的市場前景，以幫助客戶撥開政策迷霧，尋找基因治療行業(yè)的投資商機(jī)。報告在大量的分析、預(yù)測的基礎(chǔ)上，研究了行業(yè)今后的發(fā)展與投資策略，為企業(yè)在激烈的市場競爭中洞察先機(jī)，根據(jù)基因治療市場需求及時調(diào)整經(jīng)營策略，為戰(zhàn)略投資者選擇恰當(dāng)?shù)耐顿Y時機(jī)和公司領(lǐng)導(dǎo)層做戰(zhàn)略規(guī)劃提供了準(zhǔn)確的市場情報信息及科學(xué)的決策依據(jù)。

更多行業(yè)消息，請點擊中研研究院出版的出版的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調(diào)研與發(fā)展前景預(yù)測報告》。

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