基因治療行業發展現狀分析及競爭對力分析2023

• 黃文玉 2022年12月23日 來源：互聯網 554 30
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基因治療(gene therapy)是指將外源正?；驅氚屑毎约m正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。

在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統藥物需要通過靶點發揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。

根據中研普華產業研究院發布的《2022-2027年中國基因治療行業發展現狀分析及投資前景預測研究報告》顯示：

基因治療(gene therapy)是指將外源正?；驅氚屑毎?，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。

基因治療與常規治療方法不同，一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種癥狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用;二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

基因治療的靶細胞主要分為兩大類。體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限于體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。

我國的基因治療目前主要是集中在CAR-T領域，從全世界的角度來看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中國和美國，兩個國家從事CAR-T研究的公司占比超過80%。

基因治療市場進入及競爭對手分析

2016年12月，原CFDA(現在改名為：國家藥品監督管理局，SDA)頒布《細胞制品研究與評價技術指導原則》，旨在規范和指導細胞治療產品，并在2017年底正式推出《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》，按照藥品研發以及管理規范對CAR-T等細胞治療產品進行監管，明確CAR-T等細胞治療產品的申報原則。同時，南京傳奇生物的LCAR-B38M已經成功搶得國內首個CAR-T臨床批件。除了南京傳奇生物，我國從事CAR-T療法的公司還包括優卡迪生物、北京馬力喏、恒潤達生、博生吉等，不過大部分還是集中在血液瘤領域，多以CD19和BCMA為靶點，布局實力瘤的包括科濟生物等。與此同時，在監管層面，我國細胞治療產業也開始走向正規。早在2009年，免疫細胞療法作為第三類醫療技術進行管理，后在2015年7月衛計委決定取消第三類醫療技術臨床應用準入審批。2016年的“魏則西事件”震驚全國，反應了我國在該領域一直存在著監管不嚴，亂象叢生的現狀。

和全球趨勢一樣，我國從事TCR-T研發的公司較少，主要有香雪、因諾生物等公司致力于TCR-T技術的研發。另外，我國也已有公司開始把基因編輯技術應用到構建“通用型CAR-T”的研發過程中，例如上海邦耀生物，但是還處在非常早期的階段。

中國基因治療行業競爭力剖析

和美國基因治療技術逐漸應用于罕見病不同，我國在罕見病領域的發展起步較晚，進展較慢，不利因素包括市場需求低、患者人數少、醫保難以支付等問題。

但值得欣慰的是，一方面，國家政策對于罕見病的重視程度逐漸加大，在2018年五月份，國家衛生健康委員會等五部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，包含了121種罕見病。另一方面，也可以看到我國有機構開始涉足罕見病的基因治療領域，例如北京瑞希罕見病基因治療技術研究所，雖然還是屬于一個非盈利的科研單位，但致力于基因療法在罕見病領域的應用，目前旗下兩款在研藥物，分別是針對SMA和粘多糖貯積癥III A型。

中國基因治療企業市場競爭的優勢

我國基因治療領域，CAR-T是目前最受關注，也是資本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我國細胞治療產業，經歷了之前不規范的不利影響，已逐漸走上正規，多家公司，包括南京傳奇、科濟生物、優卡迪、博生吉、恒潤達生等都已按照藥物批準流程，申報臨床試驗，且南京傳奇在多發性骨髓瘤領域的LCAR-B38M已獲得臨床批件。

面對國內競爭日益激烈的CAR-T領域，未來誰會勝出，需要關注的因素包括創始人背景、科研實力、技術路徑、靶點的選擇、CAR-T的質量控制、工藝的穩定性等等。另外，我國基因治療在TCR-T、罕見病等其他領域還處在比較早期的階段，還需要科研數據的進一步驗證，但也是目前值得關注的方向?？傊?，無論國外還是國內，基因治療作為一種新型的生物技術療法，給眾多患者帶來了前所未有的治療手段，帶來了新的希望。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。

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  2022-2027年中國基因治療行業發展現狀分析及投資前景預測研究報告

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